Volgens het Weizmann Institute of Science vertraagden de wetenschappers niet alleen de voortgang van de ziekte in muismodellen, maar keerden ze zelfs sommige symptomen om.
Een nieuwe studie uitgevoerd door het Weizmann Institute of Science in Rehovot heeft twee moleculen geïdentificeerd die in staat zijn de bloed-hersenbarrière te penetreren en de niveaus van een defect eiwit te verminderen dat de ziekte van Huntington veroorzaakt, een ongeneeslijke neurodegeneratieve aandoening. Het onderzoek vertraagde niet alleen de voortgang van de ziekte in muismodellen, maar keerde zelfs enkele symptomen om, aldus het Instituut. De tekenen en symptomen van de ziekte van Huntington – lichte onwillekeurige bewegingen, algemene onhandigheid en verhoogde angst – komen meestal voor rond de leeftijd van 40 jaar. De ziekte ontwikkelt zich in de loop van de tijd en leidt onvermijdelijk tot de dood.
Eerdere pogingen om de ziekte te behandelen waren niet succesvol, terwijl medicijnen die gericht waren op het aanpakken van de oorzaak – het defecte eiwit – het moeilijk vonden om het defecte eiwit van het normale te onderscheiden. Tijdens de nieuwe studie: “We waren verheugd te ontdekken dat kleine moleculen erin slaagden de hersenen te bereiken zonder veranderingen te ondergaan en zonder onderweg uiteen te vallen”, aldus Weizmanns professor Rivka Dikstein. “Terwijl andere experimentele behandelingen herhaalde hersen- of wervelkolomoperaties vereisen, zouden deze moleculen, oraal toegediend of door middel van een injectie, de weg kunnen vrijmaken voor een effectieve en veilige behandeling van de ziekte van Huntington,” vervolgde ze.
“Het is duidelijk geworden dat een bepaalde functie van grote regulerende eiwitten nauwkeurig kan worden aangepakt met behulp van kleine moleculen, zonder de algehele werking van deze eiwitten te schaden. Dit inzicht zou de basis kunnen leggen voor nieuwe behandelingen voor een verscheidenheid aan ziekten”, zei ze.
Bron: Israeli researchers take step toward cure for Huntington’s disease – JNS.org
Datum: 27 feburari 2024
Afbeelding: De ingang van het Weizmann Institute of Science in Rehovot, 20 april 2020. Foto door Yossi Aloni/Flash90.
